Ученые: Новый прорыв в лечении мышечной дистрофии

Новое исследование, опубликованное в журнале «eLife» продемонстрировало новый метод наблюдения за изменением белка дистрофина в клетке, в режиме реального времени. Этот метод может обеспечить понимание того, как лечить генетическое заболевание – мышечная дистрофия.

Это, пока неизлечимая болезнь, вызвана генетической мутацией, связанная с отсутствием дистрофина в мышечных клетках. Для того, чтобы лучше понять последствия этого недостающего белка, команда исследователей из Университета Суррея и Королевского колледжа в Лондоне проанализировала дистрофин человека в мышечных клетках эмбрионов.

Используя новый наблюдательный метод, разработанный в Университете Суррея, исследователи успешно наблюдал движение дистрофина в живой клетке. В результате чего, ученые получают лучшее понимание роли дистрофина в организме человека. В конечном итоге это будет способствовать и развитию будущих методов лечения.

Мышечная дистрофия является неизлечимым генетическим заболеванием, которое вызывает «усыхание» мышц и как следствие паралич, и раннюю смерть.

Проведенные ранее исследования уже показали, что пациентам с этим заболеванием, не хватает дистрофина. Но что этот белок делает в организме, и почему это так важно для функционирования мышечной ткани остается пока не изученным. Используя этот новый метод, получена возможность наблюдения за дистрофином “в работе”, который в дальнейшем и будет использован для лечения этой страшной болезни.

Ученые уже смогли определить, что в нормальной клетке примерно в 30 раз больше дистрофина, чем других белков. А также что он является наиболее подвижной белковой структурой элементом.

Теперь, ученые наблюдающие его в реальном времени, и смогут лучше понять функции дистрофина в человеческом организме, и применить это для создания эффективной генной терапии мышечной дистрофии.