Ученые выделили фермент – виновника аутоиммунных заболеваний

Активация фермента, который активизирует процессы иммунной системы, вызывает смертельные аутоиммунные заболевания, в то время как его замещение (ингибирование) наоборот спасает от этих патологий.

Выводы, опубликованные исследователями из «UT Southwestern» в издании «Proceedings of the National Academy of Sciences» (PNAS), могут привести к новым методам лечения для аутоиммунных заболеваний.

Результаты показывают, что ингибирование фермента из CGAS может быть эффективной терапией аутоиммунных заболеваний, таких как Синдром Айкарди (АГС) и системная красная волчанка волчанка (СКВ), которые связаны с одинаковыми воспалительными путями.

При аутоиммунных заболеваниях иммунная система работает против организма, а не защищает его. АГС – редкое генетическое заболевание, главным образом, влияет на мозг. В то время как СКВ может повлиять на кожу, суставы, почки, мозг и другие органы. Ни одна из болезней не имеет действенного лечения, только процедуры для контроля симптомов заболевания.

CGAS, скорее всего, поддается замещению низкомолекулярными препаратами, что в итоге способствует выработке таких заместителей (ингибиторов) самим организмом.

Нынешнее исследование рассматривает TREX1 – белок, который расщепляет ДНК в самой клетке. Потеря его функции, вызывает мутации в гене, который кодирует белок TREX1 – что в итоге и вызывает системную красную волчанку и Синдром Айкарди у человека. Как и люди, грызуны (на которых проводилось исследование), лишенные TREX1 имеют нарушения аутоиммунитета (воспаление, высокие уровни интерферонов). Когда исследователи генетически подавляли CGAS у этих грызунов, то симптомы исчезали.

Даже удаление только одного из двух генетических фрагментов CGAS спасали большинство исследуемых грызунов.

Таким образом, исследователями найден достаточно эффективный способ терапии, ранее не излечиваемых заболеваний – Синдром Айкарди и системная красная волчанка.